Hemlibra® (Emicizumab)

Erstellt am 17 Oct 2022 14:38
Zuletzt geändert: 10 May 2023 21:10

Emicizumab ist kein Gerinnungsfaktor, sondern ein bispezifischer Antikörper! Emicizumab kopiert die FVIII-Wirkung, indem es selektiv an die Gerinnungsfaktoren IXa und X bindet und so zur Thrombinbildung führt. Emicizumab ist bei Patienten mit Hämophilie B oder anderen Gerinnungsstörungen nicht wirksam.

Fachinfos, Zulassungsinfos

Nutzenbewertung

Bei der Nutzenbewertung spielte es keine erkennbare Rolle, dass Emicizumab subkutan und nicht intravenöse verabreicht wird und dass die Intervalle zwischen der Injektionen zwischen einer, zwei und vier Wochen betragen können.
Durchschnittlich dürfte aber Emicizumab im Vergleich zu rekombinanten Präparaten die Therapiekosten in etwa verdoppeln.

  • Nutzenbewertung nach § 35a SGB V zum Wirkstoff Emicizumab (Hämophilie A) Beginn des Verfahrens: 01.04.2018, Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen.
    • Hemlibra als Routineprophylaxe von Blutungsereignissen bei Patienten mit Hämophilie A und Faktor VIII Hemmkörpern bei allen Altersgruppen.
    • Patienten mit Hämophilie A und Faktor VIII-Hemmkörpern, für die eine alleinige Bedarfsbehandlung mit Bypassing-Präparaten eine patientenindividuelle Therapie darstellt:
    • Anhaltspunkt für nicht quantifizierbaren Zusatznutzen.

Bei der Nutzenbewertung spielte es keine erkennbare Rolle, dass Emicizumab subkutan und nicht intravenöse verabreicht wird und dass die Intervalle zwischen der Injektionen zwischen einer, zwei und vier Wochen betragen können.
Bei der Nutzenbewertung wurden auch Kosten für die Behandlung von Durchbruchsblutungen unter (unzureichender) Prophylaxe nicht berücksichtigt.

Langzeitnutzen und -Sicherheit

  • Bitrán R, Peña C, Arpón P, Loayza N, Salas K, Del Villar C, Chumpitaz G, Salinas V. Cost-effectiveness study of prophylaxis with emicizumab versus bypassing agents in patients with severe hemophilia A in Peru. Medwave. 2022 Mar 15;22(2):e8703. Spanish, English. doi: 10.5867/medwave.2022.02.002118. PMID: 35323824.
  • Wang CP, Young G, Thornburg CD. Safety evaluation of emicizumab prophylaxis in individuals with haemophilia A. Expert Opin Drug Saf. 2021 Apr;20(4):387-396. doi: 10.1080/14740338.2021.1893303. Epub 2021 Feb 27. PMID: 33612049.

Spezifische Risiken

  • Valke LLFG, Rijpma S, Meijer D, Schols SEM, van Heerde WL. Thrombin generation assays to personalize treatment in bleeding and thrombotic diseases. Front Cardiovasc Med. 2022 Nov 10;9:1033416. doi: 10.3389/fcvm.2022.1033416. PMID: 36440026; PMCID: PMC9684194.

Thrombinbildungs-Testverfahren als potentielle Lösung zur Therapiesteuerung bei der Bypass- und der Emicizumab-Therapie.

  • Schultz NH, Glosli H, Bjørnsen S, Holme PA. The effect of emicizumab and bypassing agents in patients with hemophilia - An in vitro study. Res Pract Thromb Haemost. 2021 Jun 27;5(5):e12561. doi: 10.1002/rth2.12561. PMID: 34263107; PMCID: PMC8268661.

Ergebnisse: Sechs Personen mit HA wurden eingeschlossen. Die Reaktion auf aPCC bei der Thrombinbildung war nach Beginn der Behandlung mit Emicizumab deutlich stärker als zuvor. Dieser synergistische Effekt war bei Emicizumab und rFVIIa weniger ausgeprägt. Darüber hinaus verkürzte aPCC die thromboelastometrische Gerinnungszeit nach Beginn der Behandlung mit Emicizumab effektiver als vor Beginn dieser Behandlung.
Schlussfolgerungen: Wir konnten eine starke synergistische Wirkung von Emicizumab und aPCC und eine ähnliche, aber weniger ausgeprägte Wirkung von rFVIIa bei Patienten nachweisen, die mit Emicizumab behandelt wurden.

  • Kizilocak H, Marquez-Casas E, Phei Wee C, Malvar J, Carmona R, Young G. Comparison of bypassing agents in patients on emicizumab using global hemostasis assays. Haemophilia. 2021 Jan;27(1):164-172. doi: 10.1111/hae.14213. Epub 2020 Nov 27. PMID: 33245833.

Schlussfolgerung: Aufgrund der bekannten thrombotischen Komplikationen bei der Verwendung von Emicizumab in Verbindung mit aPCC wurde die Verwendung von aPCC bei Patienten, die Emicizumab erhalten, in großem Umfang aufgegeben. Es ist jedoch möglich, dass aPCC in Verbindung mit Emicizumab sicher eingesetzt werden können, wenn auch in niedrigeren Dosen als üblicherweise verschrieben. Es wäre wichtig, diese Hypothese in einer klinischen Studie zu testen.

Ergebnisse: Vier Patienten (zwei Erwachsene und zwei Kinder) mit Hämophilie A wurden eingeschlossen. Sowohl aPCC als auch rFVIIa zeigten eine konzentrationsabhängige Wirkung auf TG und die thromboelastometrische Gerinnungszeit (CT). Allerdings erhöhte aPCC die TG nach Beginn der Behandlung mit Emicizumab in größerem Maße als zuvor. Die Verstärkung der Wirkung war bei rFVIIa nach Beginn der Emicizumab-Behandlung schwächer (Abbildung 1). Außerdem hatte aPCC nach Beginn der Emicizumab-Behandlung einen stärkeren Effekt auf die Verkürzung der CT als vor Beginn dieser Behandlung. Die CT wurde durch rFVIIa nach Beginn der Emicizumab-Behandlung nicht deutlicher verkürzt als vor Beginn dieser Behandlung.
Schlussfolgerungen: Die Kombination von Emicizumab mit aPCC scheint einen stärkeren synergistischen pro-hämostatischen Effekt zu bewirken als die Kombination von Emicizumab mit rFVIIa.

Sonstiges, WebLinks

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Zitat nach: Bach, Otto: ''Über die Subjektabhängigkeit des Bildes von der Wirklichkeit im psychiatrischen Diagnostizieren und Therapieren''. In: Psychiatrie heute, Aspekte und Perspektiven, Festschrift für Rainer Tölle, Urban & Schwarzenberg, München 1994, ISBN 3-541-17181-2, (Zitat: Seite 1)
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