Erstellt am 04 Jul 2018 11:52
Zuletzt geändert: 04 Jul 2018 17:41
Pharmakotherapeutische Gruppe: Andere Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel, ATC-Code: A16AA06
Anwendungsgebiete
Cystadane® ist indiziert zur adjuvanten Therapie der Homocystinurie, die folgende Mängel oder Defekte umfasst:
- Cystathioninbetasynthase (CBS),
- 5,10-Methylentetrahydrofolat-Reduktase (MTHFR),
- Cobalamin-Cofaktor-Metabolismus (Cbl).
Cystadane sollte als Zusatz zu anderen Therapien wie Vitamin B6 (Pyridoxin), Vitamin B12 (Cobalamin), Folsäure und spezieller Diät verwendet werden.
Die Cystadane-Therapie muss laut Fachinformation von einem Arzt überwacht werden, der Erfahrung in der Therapie von Patienten mit Homocystinurie hat.
Pharmakologische Wirkung
Cystadane enthält wasserfreies Betain, das zur unterstützenden Therapie der Homocystinurie bestimmt ist, einer vererbten (genetischen) Erkrankung, bei der die Aminosäure Methionin vom Körper nicht vollständig abgebaut werden kann. Aufgrund des gestörten Abbaus kommt es zu erhöhten Homocysteinspiegeln im Blut und in der Folge zur Ausscheidung von Homocystin im Urin. (Normalerweise wird Homozystin im Urin nicht ausgeschieden.)
Betain ist ein Methylgruppendonator. Bei Patienten mit Homocystinurie wirkt Betain als Methylgruppendonator bei der Remethylierung von Homocystein zu Methionin. Infolge dessen müssten die Homocystein-Spiegel bei diesen Patienten 20-30 % unter den vor der Therapie ermittelten Wert sinken.
Es hat sich gezeigt, dass Betain bei drei Formen der Homocystinurie die Homocystein-Spiegel im Plasma senkt:
- CBS-Mangel,
- MTHFR-Mangel und
- Cbl-Defekt.
Das Ausmaß dieser Wirkung war vom absoluten Grad der Homocysteinämie abhängig; bei schwerwiegender Homocysteinämie war die Wirkung stärker.
Therapie-Ziel, Therapiekontrolle
Ziel der Therapie ist es, die Plasmaspiegel des Gesamthomocysteins unter 15 μM oder so gering wie möglich zu halten. Ein Ansprechen in Form eines Steady-State tritt normalerweise innerhalb eines Monats ein.
Eine Hyperhomocysteinämie wird als unabhängiger kardiovaskulärer Risikofaktor angesehen. Erhöhte Plasmaspiegel von Homocystein gehen mit kardiovaskulären Ereignissen wie Thrombose, Osteoporose, Skelettanomalien und Luxation der Augenlinse einher. In Beobachtungsstudien wurde eine klinische Besserung (kardiovaskulär und in der neurologischen Entwicklung) vom behandelten Arzt bei etwa 75 % der Patienten angegeben, die Betain einnahmen.
Eine späte Diagnose einer Homocystinurie im symptomatischen Stadium ist verantwortlich für die Restmorbidität aufgrund einer irreversiblen Schädigung des Bindegewebes (Augen, Skelett), die sich nicht durch weitere Therapien korrigieren lässt.
Risiken
Betain erhöht die Plasmaspiegel von Methionin und S-Adenosylmethionin (SAM) bei Patienten mit MTHFR-Mangel und Cbl-Defekten. Ein erhöhter Methioninspiegel im Blut ist die am häufigsten berichtete Nebenwirkung während der Behandlung mit Betain.
Es wird empfohlen, den Methioninspiegel im Plasma zu Beginn der Therapie und anschließend etwa jährlich oder alle zwei Jahre zu überprüfen.
Bei Patienten mit CBS-Mangel ohne diätetische Einschränkung der Methioninzufuhr kann es zu einer exzessiven Anreicherung von Methionin und zur Entwicklung eines Hirnödems kommen.
Links
- Deutsche Apothekerzeitung (DAZ 1999, Nr. 50): Homocystein-Stoffwechselstörungen: Wirkstoff Betain erstmals als Arzneimittel
- Pharmazeutische Zeitung 2003: Homocystein - Nahrungsergänzung mit Vitaminen noch umstritten
- Produktinformationen der EMA
- Homocystein-Netzwerk
- Wikipedia: Betain
- Wikipedia: Homocystein
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Zitat nach: Bach, Otto: ''Über die Subjektabhängigkeit des Bildes von der Wirklichkeit im psychiatrischen Diagnostizieren und Therapieren''. In: Psychiatrie heute, Aspekte und Perspektiven, Festschrift für Rainer Tölle, Urban & Schwarzenberg, München 1994, ISBN 3-541-17181-2, (Zitat: Seite 1)
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